传奇生物是国内细胞治疗领域的风向标，其旗下的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）药物 Carvykti（西达基奥仑赛），是首个国内自主研发并在海外获批上市的细胞疗法。该药的市场销售情况、临床数据以及产能情况等关键数据，均广受市场关注。
近日，该药临床试验结果及市场销售情况均好于预期。凭借此基础，传奇生物成功募资补血。4月19日晚间，美股传奇生物股价应声大涨近20％，创历史新高。
一直以来，制备工艺、有限产能和高昂价格是细胞基因治疗行业的瓶颈问题。去年，多个细胞治疗产品的终端市场销售大超预期，行业CRO和CDMO外包业务也欣欣向荣。细胞基因千亿市场，是否正在按下快进键？
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Carvykti数据亮眼
作为国内自主研发、在海外上市的首款CAR-T药物，Carvykti 的市场销售情况也大超预期：去年2月8日获美国FDA批准上市后，第二季度至第四季度的销售额就达1.34亿美元；今年第一季度延续高增长，单季度销售额达7200万美元，环比增长31％。
此前，强生曾预计Carvykti的销售峰值有望达到50亿美元。
天风证券认为，随着慢病毒悬浮工艺突破，生产合格率提高以及技术人员生产效率提升，传奇生物商业化生产能力快速提升，预计Carvykti今年有望实现1000个商业化病人销售。
为了解决产能问题，传奇生物引进诺华作为合同制造组织（CMO），宣布和合作伙伴强生旗下的杨森制药，与诺华就Carvykti进行技术转让、生产及临床供应服务签订协议。该协议自4月12日起生效，有效期为三年。
传奇生物和杨森制药还宣布，将在今年追加2.2亿美元投资该药，预期年底完成大部分产能基建，比利时生产基地一期工程预计今年底完工，预计到2025年底实现商业化产能10000人。
除此之外，Carvykti的最新临床试验结果也在近日流出，数据大超市场预期。
在一份网上流传的泄露会议资料中显示，Carvykt的Cartitude-4试验结果可以降低74％的疾病进展或死亡风险，超越此前市场最乐观的60％-70％预期。
此次临床试验，旨在评估在接受过1-3线治疗的RRMM（难治性多发性骨髓瘤）患者中Carvykti与标准疗法相比的疗效与安全性。试验结果显示，Carvykti组患者的无进展生存期有显著改善。
而Carvykti的竞争对手BCMA CAR-T在类似的前线治疗中，减少疾病进展或死亡风险的幅度为51％，远低于该药的试验结果。
这意味着，Carvykti有望成为多发性骨髓瘤患者首次复发后的关键治疗药物。
临床数据好于预期，传奇生物随后公布成功完成募集约2亿美元资金，股份发行价26.12美元/每股美国存托股份，拟将资金用于一般营运资金、业务扩张和其他公司用途。
这个发行价相比传奇生物的最新收盘价62.5美元/股，约打了四折。
4月20日，传奇生物母公司金斯瑞生物科技（01548）早盘高开逾7.8％，随后股价持续回落，一度转至跌超3％。
千亿市场迎新变化
CAR-T的市场空间巨大。根据弗若斯特沙利的数据，从2016年到2020年，CAR-T药物的市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球细胞治疗市场规模将达到近305.4亿美元。
从终端销售市场来看，细胞治疗产品不断超预期。
除上述的Carvykti外，截至目前，在中国上市并获得商业化的CAR-T药物只有复星凯特与药明巨诺两款。随着业绩逐步披露，这两款药物的国内销售情况浮出水面。
根据药明巨诺的2022年财报，其核心产品瑞基奥仑赛注射液（倍诺达）营收为1.46亿元，同比增长373.1％。该产品于2021年9月获国家药监局批准，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）。
但从临床数据来看，细胞治疗药物却鲜有新进展。
2015年以来，全球细胞治疗行业开始高速发展。根据《柳叶刀-血液病学》的数据，早在2021年底之前，中国已有714项CAR-T细胞疗法的临床研究注册。临床试验方面，其中有320项CAR-T临床研究正在进行中。
截至2022年11月底，国家药品监督管理局已批准超过200个细胞基因治疗新药临床试验许可（IND），但仅少数推进至注册临床II期或关键性临床研究阶段。
除了临床试验结果进展缓慢外，摆在细胞治疗商业化面前的难关还有制备技术、产能问题，以及由此带来的高昂费用使患者望而却步。
例如，去年Carvykti 的海外市场销售额达1.34亿美元，但实际上覆盖的患者人数不到300人。按此计算，该药的人均费用超过40万美元（相当于人民币约270万元）。
国内方面，药明巨诺的倍诺达去年共开出165张处方，实现收入1.46亿元，人均费用高达88万元。而该药曾一度因“120万元一针”的天价冲上热搜榜。
但目前，制备工艺正在不断获得突破，如果能顺利实现优化，细胞治疗的商业化将有望突破产能和价格的双瓶颈，为行业发展按下快进键。
细胞治疗产品生产成本较高，且工艺流程复杂，对企业要求较高，因此大部分药企选择了外包。
据J.P.Morgan统计，细胞和基因治疗外包渗透率超过65％，远超传统生物制剂35％的渗透率。而根据Frost&Sullivan预测，全球细胞和基因治疗的CDMO市场预计在2025年将达到78.6亿美元。
正因为此，细胞和基因治疗CRO、CDMO业务持续维持高增长态势。
4月19日晚间，“细胞基因治疗CDMO第一股”和元生物发布2022年财务报告：去年基因治疗CRO业务收入6590万元，CDMO业务收入2.17亿元，分别同比增长19.36％、12.46％。
近日，博腾股份财报显示，2022年基因细胞治疗CDMO业务实现营业收入7528万元，同比增长443％。
本文源自：中国基金报
作者： 证券时报 陈丽湘
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